Tumore al pancreas: daraxonrasib raddoppia la sopravvivenza a 13,2 mesi

Il trattamento per il carcinoma pancreatico registra una svolta clinica: l’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere favorevole per daraxonrasib, la terapia orale mirata che porta la sopravvivenza mediana a 13,2 mesi rispetto ai 6,7 mesi della chemioterapia tradizionale. Il farmaco, noto con il nome commerciale Rasonque, offre una nuova prospettiva concreta per i pazienti adulti colpiti da adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati in precedenza.

La decisione del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) premia l’efficacia di una singola compressa giornaliera capace di colpire un bersaglio molecolare a lungo ritenuto inattaccabile. Questa innovazione farmacologica segna un cambio di passo radicale rispetto ai classici schemi infusionali, ponendo le basi per una gestione terapeutica profondamente rinnovata.

Come funziona la molecola contro le mutazioni RAS

La grande complessità biologica dell’adenocarcinoma pancreatico è legata alla presenza, in oltre il 90% dei casi, di alterazioni genetiche a carico della famiglia delle proteine RAS. Quando queste proteine subiscono una mutazione, rimangono bloccate in una configurazione costantemente attiva, inviando segnali ininterrotti di replicazione e crescita disordinata alle cellule malate.

La molecola supera questo storico sbarramento farmacologico attraverso un meccanismo peculiare: il principio attivo si lega inizialmente alla ciclofilina A all’interno della cellula. L’unione tra il farmaco e questa proteina cellulare crea un complesso stabile che riesce ad agganciare in modo selettivo le proteine RAS mutate, spegnendo il segnale aberrante di proliferazione e inducendo la morte cellulare programmata del tessuto tumorale.

Un errore diffuso consiste nel considerare questo nuovo presidio come una cura definitiva capace di eradicare la malattia metastatica: il trattamento prolunga la sopravvivenza e frena le metastasi, ma non elimina completamente le cellule tumorali.

I dati clinici dello studio su 500 pazienti

L’approvazione regolatoria si fonda sui riscontri ottenuti da una sperimentazione clinica internazionale di fase III che ha arruolato circa 500 persone, in larga parte portatrici della mutazione RAS G12, la cui patologia risultava in progressione dopo almeno una linea di trattamento sistemico. I riscontri evidenziano miglioramenti netti su tutti i parametri di valutazione clinica rispetto alla chemioterapia convenzionale.

Oltre al raddoppio della sopravvivenza mediana globale, l’indagine ha documentato che a dodici mesi dall’avvio della terapia oltre il 50% dei pazienti trattati con il nuovo principio attivo era ancora in vita, a fronte di una quota inferiore al 20% rilevata nel gruppo assegnato ai vecchi regimi chemioterapici. Il trattamento ha inoltre garantito un rallentamento significativo del tempo di progressione radiologica e clinica della neoplasia.

Confronto clinico tra approcci terapeutici

I risultati ottenuti mettono a confronto diretto la nuova formulazione orale con gli standard di cura storicamente impiegati nella pratica clinica avanzata.

L’iter verso la disponibilità e il ruolo di AIFA

Dopo l’approvazione rilasciata negli Stati Uniti dalla FDA e il parere scientifico favorevole espresso in Europa, il percorso normativo prevede ora la ratifica ufficiale da parte della Commissione Europea. Questo passaggio formale conferirà validità comunitaria all’autorizzazione all’immissione in commercio.

Per l’impiego a carico del Servizio Sanitario Nazionale, il dossier passerà all’esame dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), incaricata di negoziare il prezzo di rimborso e stabilire i criteri di prescrivibilità. Negli Stati Uniti il costo del trattamento raggiunge circa 37.000 dollari al mese per paziente, elemento che richiederà un’attenta analisi di sostenibilità economica durante la contrattazione pubblica.

In attesa che l’iter burocratico ordinario si concluda, le società scientifiche e le associazioni dei pazienti sollecitano l’attivazione tempestiva delle procedure di uso compassionevole. Tale misura consentirebbe ai centri oncologici di riferimento di garantire l’accesso anticipato a questa opzione terapeutica a chi ha esaurito ogni valida alternativa.

💚 La ricerca compie un passo fondamentale contro una delle patologie più complesse dell’oncologia moderna.

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