Tumore al pancreas: via libera Ema a daraxonrasib, la compressa che raddoppia la sopravvivenza

L’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere favorevole all’approvazione di daraxonrasib (nome commerciale Rasonque), un nuovo trattamento orale per il tumore al pancreas metastatico che porta la sopravvivenza media a 13,2 mesi rispetto ai 6,7 mesi della chemioterapia tradizionale. Il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) segna una svolta clinica per una neoplasia storicamente priva di opzioni terapeutiche mirate efficaci.

La terapia è indicata per pazienti adulti colpiti da adenocarcinoma pancreatico avanzato che hanno già ricevuto almeno un ciclo di cure e la cui patologia continua a progredire. La somministrazione avviene tramite una singola compressa giornaliera, superando le difficoltà legate alle infusioni chemioterapiche standard e offrendo un meccanismo d’azione specifico contro le mutazioni cellulari più aggressive.

Come funziona daraxonrasib contro le proteine Ras

La sfida principale nella ricerca oncologica sul pancreas è sempre stata l’inaccessibilità farmacologica della famiglia proteica Ras. In oltre il 90% degli adenocarcinomi pancreatici, una mutazione genetica mantiene queste proteine costantemente attive, inviando segnali ininterrotti di moltiplicazione e crescita alle cellule malate.

Il principio attivo supera questo ostacolo biologico legandosi prima a un’altra struttura cellulare, la ciclofilina A. Insieme, la molecola e la ciclofilina formano un complesso in grado di agganciarsi direttamente alle proteine Ras mutate, bloccandone l’attività anomala e inducendo la morte cellulare programmata del tessuto tumorale.

Il meccanismo d’azione punta a neutralizzare l’interruttore molecolare costantemente acceso che alimenta la proliferazione incontrollata dell’adenocarcinoma pancreatico.

I dati dello studio clinico su 500 pazienti

La raccomandazione europea poggia sui risultati di una sperimentazione internazionale di fase 3 condotta su circa 500 persone, in larga maggioranza portatrici della mutazione Ras G12. I risultati dimostrano vantaggi quantificabili su più parametri clinici:

• Sopravvivenza complessiva: il valore mediano è salito a oltre un anno nei pazienti trattati, contro i circa sei mesi e mezzo registrati nel braccio di controllo sottoposto a chemioterapia.
• Tasso a dodici mesi: a un anno dall’inizio della terapia è rimasto in vita più del 50% dei pazienti trattati, a fronte di meno del 20% osservato tra chi assumeva i vecchi protocolli.
• Rallentamento della progressione: il tempo intercorso prima di un peggioramento radiologico o clinico della malattia è risultato sensibilmente più lungo, con una migliore qualità di vita riferita dai partecipanti.

La valutazione scientifica dell’autorità regolatoria ha seguito una procedura accelerata, completando la revisione dei dossier in meno di 150 giorni rispetto ai 210 solitamente previsti dalle linee guida europee.

Mito e realtà: una cura definitiva o un’estensione della vita?

L’entusiasmo della comunità scientifica richiede tuttavia un’analisi rigorosa degli obiettivi terapeutici. Un errore diffuso consiste nel considerare questo nuovo presidio come una cura definitiva capace di eradicare la malattia metastatica.

Gli specialisti chiariscono che il trattamento prolunga la sopravvivenza e frena la crescita delle metastasi, ma non elimina completamente le cellule tumorali dall’organismo. Restano aperte le sfide cliniche legate alla comparsa di resistenze secondarie nel tempo e alla gestione degli effetti sul lungo periodo.

Confronto tra terapie per l’adenocarcinoma avanzato

I prossimi passi per l’accesso in Italia

Dopo il parere dell’Ema, il percorso prevede la decisione definitiva da parte della Commissione europea, passaggio formale che renderà valida l’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Il farmaco ha già ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti dall’ente regolatore FDA.

Per la disponibilità nel Servizio Sanitario Nazionale, l’iter passerà all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), chiamata a condurre il negoziato sul prezzo e sui criteri di rimborsabilità. Oltreoceano il prezzo del trattamento si attesta a circa 37.000 dollari mensili per paziente, un fattore che richiede una complessa valutazione di sostenibilità economica.

In attesa della conclusione della procedura negoziale ordinaria, la comunità medica ha sollecitato l’attivazione dei canali di uso compassionevole per consentire l’accesso anticipato nei centri di riferimento ai pazienti che non dispongono più di alternative terapeutiche valide.

💚 La ricerca compie un passo concreto contro una delle neoplasie più complesse da trattare.

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